起業家に転身した京大卒医師自己免疫疾患の早期検査・創薬技術で「救えない命を救いたい」

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起業家に転身した京大卒医師自己免疫疾患の早期検査・創薬技術で「救えない命を救いたい」

起業家に転身した京大卒医師
自己免疫疾患の早期検査・創薬技術で「救えない命を救いたい」

NIKKEI THE PITCH GROWTH 2025-26 スタートアップ部門賞

「NIKKEI THE PITCH GROWTH」の決勝大会で「スタートアップ部門賞」を獲得したのは、自己免疫疾患の検査・治療技術の実用化に取り組むAOI Biosciences（大阪府茨木市、アオイバイオ）だった。京都大学医学部卒で創業者の末田伸一代表取締役社長CEO（最高経営責任者）は、かつて腎臓内科医として臨床の現場に立っていた。免疫異常が大きな原因の一つである腎臓の疾病は患者本人が自覚せずに症状が悪化する「サイレントキラー（沈黙の殺人者）」として恐れられており、効果的な治療が極めて難しい。救えない命という医師時代の原体験を原動力に、世界で3億5000人とされる自己免疫疾患の患者を苦しみから救おうとしている。

世界で3.5億の人々が苦しむ　自己免疫疾患の診療の課題

末田氏はスタートアップ部門賞に選ばれた表彰式で「私が医者の時代にどうしても救えなかった命があった。今は起業家として一人でも多くの患者さんを救いたいと思って事業に取り組んでいる。人々の当たり前の健康が脅かされない世界を実現したい」と語った。

審査員を務めた東京大学の各務茂夫特命教授は「医師としての勤務経験がある末田氏は臨床の現場に詳しく、自己免疫疾患という難しい領域で重要な課題解決に取り組んでいる。事業化への道のりは長いだろうが着実に歩みを進め、成功してもらいたい」と激励した。

審査員の東京大学・各務茂夫特命教授（左）とアオイバイオの末田伸一代表取締役社長CEO

同社が取り組んでいるのは、発症初期に正確な診断を実施することが非常に難しい自己免疫疾患の罹患の有無を検査するサービスだ。これに加え、副作用が少なく、効果的な治療薬の研究にも取り組んでいる。自己免疫疾患の診断薬の市場規模は1兆1000億円、治療薬の市場規模は18兆6000億円とされている。「私たちが取り組んでいることは医学の世界で本当に重大なミッションだ。ビジネスとしてもユニコーン（企業評価額で10億ドル以上）ではなく、デカコーン（同100億ドル以上）を目指すこともできる」（末田氏）

患者の死に直面　腎臓病理学の研究にまい進

自己免疫疾患は、本来細菌やウイルスなどから自分の体を守ってくれる免疫機能に「自己抗体」という異常たんぱく質が生まれることで、様々な臓器の細胞や組織を攻撃して炎症を引き起こす疾患だ。特に深刻なのは、腎臓と肺での免疫異常だ。これらの臓器は血管が集中していて免疫が活発なため、自己抗体の免疫異常が起きれば、死に至る可能性もある。腎臓の自己免疫疾患は、若い女性が発症することも多いという。

末田氏は2008年に京都大学医学部を卒業した。京都大学医学部付属病院で2年間、研修医として主に小児科で研修を受けた。その後、京都市内の基幹病院の1つである京都桂病院で3年間を過ごした。桂病院を選んだのは、自らが学びたい腎臓の診療で優れた実績を持った医師の下で学べる環境があったからだ。腎臓内科で主治医として多くの患者を担当した。

自己免疫疾患の恐ろしさは、多くの患者が症状を感じないために効果的な治療ができず、吐き気や高熱など重い症状が出た時には手遅れに近い状況になっていることにあるという。

末田氏が今でも忘れられない30代の女性患者がいる。女性患者は「全身性エリテマトーデス」という難病の自己免疫疾患を発症し、自己抗体の攻撃で腎臓の細胞の多くが壊死していた。腎機能が失われると、体の毒素を体外に排出できず、脳や肺など多くの臓器にダメージを与える。

ある夜、この女性患者は頭痛を訴えた。看護師は片頭痛の治療薬を投与したが、翌日に意識不明になった。自己免疫の異常により血管が傷んでいたために生じた脳内出血が原因だった。治療で免疫異常を抑える強い薬を投与したために、感染症を併発した。

過酷な状況に苦しみ生死の境をさまよう彼女の傍らで家族は回復を祈り続けたが、意識が戻らないまま数カ月後に亡くなった。末田氏は家族に囲まれる中、死亡宣告を行った。悲しみに満ちた室内で家族から伝えられた「ありがとうございました」という言葉が忘れられないという。

末田氏は京大医学部卒業後、腎臓内科の臨床医時代に数多くの死を目の当たりにした。これが起業家に転身する理由にもなった

末田氏はこの経験を糧に前を向く。腎臓の病理学についてより多くの知見を得るために、現在の日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院（名古屋市）に移った。2014年にはノーベル生理学・医学賞を受賞した山中伸弥教授が所長を務めていた京大iPS細胞研究所で、2年間寝食を忘れて研究に没頭した。腎臓の再生医療についての論文をいくつも発表し、学会から高い評価を受けた。

研究者から起業家へ　早期診断を可能にする革新技術との出会い

2016年、医師・研究者としてのキャリアを歩んできた末田氏に転機が訪れる。京大発スタートアップとして注目されていた高品質のiPS細胞を大量培養を手掛ける、マイオリッジ（京都市）から声がかかり、起業家に転身した。

続く2019年にはアオイバイオの前身であるRevorf （レボルフ）を創業。旧知の研究者と共に、遺伝子解析による難病治療薬の開発に着手した。末田氏は「研究者としての道を貫くよりも、優れたシーズを見つけ出し、社会に送り出すことで命を救う方が自分の能力を生かせると考えた」と自身のキャリア転向を振り返る。

2022年、大阪大学発ベンチャーのHuLA immune（フライミューン）から、同大学の荒瀬尚教授が発見した「ネオセルフ抗原」に関する技術が持ち込まれた。これは、自己免疫疾患を引き起こす異常たんぱく質の生成を実験室内で再現するという技術だった。「『ノーベル賞級』の画期的な発見だと思った。自己免疫疾患の治療を劇的に進化させると直感した」（末田氏）

荒瀬教授の発見が画期的だったのは、長年謎とされてきた「免疫がなぜ自分自身を攻撃するのか」というメカニズムを解明した点にある。免疫の司令塔であり、本来体を守るはずのT細胞が、異常な自己抗原であるネオセルフを誤って敵と認識し、攻撃指令を出してしまう。これによって活性化されたB細胞が「ネオセルフ抗体」を産生し、正常な細胞まで攻撃してしまうというメカニズムだ。この抗体の有無を検査で特定できれば、早期診断と迅速な治療開始に取り組むことができる。

アオイバイオでは、阪大発ベンチャーのHuLA immune（フライミューン出身の岩井氏（左端）、大﨑氏（右から2人目）、森氏（右端）らが末田氏（中央）とともに、自己免疫疾患の研究に取り組んできた — アオイバイオでは、阪大発ベンチャーのHuLA immune(フライミューン)出身の岩井氏（左端）、大﨑氏（右から2人目）、森氏（右端）らが末田氏（中央）とともに、自己免疫疾患の研究に取り組んできた

ネオセルフ抗体検査で不育症・不妊症を早期診断　海外でも事業展開

末田氏はメンバーを集めて事業化に動き出した。フライミューンで研究者だった岩井氏、大﨑氏、森氏らが加わり、抗体の有無を検査する技術を採用してくれる医療機関との商談を進めた。

まずは、妊婦が流産を起こしやすくする不育症を引き起こす自己免疫疾患に対する検査体制を構築した。不育症は、妊婦が体内で赤ちゃんを育てる際に多くの血液を必要としていることが影響している。自己免疫疾患で血管が攻撃されて血流が悪くなれば、流産を引き起こすリスクがある。ネオセルフ抗体検査で原因が自己免疫疾患だと分かれば、血液をさらさらにする薬の投与などで防ぐことができる。

2025年6月に厚生労働省から先進医療に認定された。患者負担が軽減されて採用する病院が増え、現在は全国300を超える医療機関で採用されている。不妊症でも同社の検査による治療効果があるとして、認定に向けた申請作業を進めているところだという。

海外での事業展開にも動いている。不育症や不妊症のネオセルフ抗体検査の海外展開に向け、住友商事との提携を発表。2025年には韓国やマレーシアで事業を開始し、現地での臨床試験に取り組んでいる。2027年以降には欧米や中国などでも順次展開していく。

現在は、ネオセルフ抗体検査の関節リウマチなどの他の疾患での臨床開発も進んでおり、検査サービスの準備を進めている。

たんぱく質の制御室を攻撃　副作用が少ない治療を可能にする創薬技術

アオイバイオが持つもう一つの技術が「アロステリック創薬技術」だ。従来の創薬の常識を覆す技術として世界から注目されている。

自己免疫疾患は、炎症に関与するたんぱく質が異常に活性化することで引き起こされる。これまでは、たんぱく質が機能を発揮する「中心部」を直接ブロックする薬で制御を図ってきた。しかし、中心部の構造は他のたんぱく質と似通っていることが多く、標的だけを特異的に制御することは困難であった。その結果、正常な働きをするたんぱく質にまで影響が及び、強い副作用を招くことが大きな課題となっていた。

これに対し、アロステリック創薬は、たんぱく質の働きを左右するいわば「制御室（アロステリック部位）」を狙い撃ちし、機能を間接的にブロックする。従来、この制御室の特定は極めて困難とされてきたが、アオイバイオは最先端の量子関連技術を用いることで、その予測を可能にした。

この事業の鍵を握るのが、同社の木村圭一取締役副社長である。木村氏は京都大学工学部で、コンピューター上に仮想実験室を構築し分子の性質をシミュレーションする「量子化学計算」を専攻。その後、東京大学大学院でiPS細胞を用いた創薬研究に従事し、博士号を取得した。化学大手でiPS細胞の培養技術を研究していた際、提携先であった京都大学発ベンチャーに在籍していた末田氏と出会い、意気投合。2020年、アオイバイオの前身であるレボルフに入社した。

東大で博士号を取得した木村氏（前）は生体情報解析の専門家だ。青色に表示されているのが、異常なたんぱく質を生み出す「制御室」

木村氏はすぐに、東芝デジタルソリューションズとともにアロステリック創薬の技術開発に着手。2022年には特許を出願した。現在は一部の製薬会社からの依頼に基づき、たんぱく質の「制御室」を特定する計算予測の受託事業を既に開始している。しかし、同社が目指しているのはアロステリック創薬技術を用いて、自己免疫疾患に対して、副作用の少ない治療薬を自社で実用化することだ。末田氏は「私たちは検査と創薬の異なった二つのルートから、自己免疫疾患の治療という頂を目指している」と意気込む。

医者として起業家として　世界の人たちの健康に貢献したい

京大医学部卒というエリートの道を歩んできた末田氏だが、そのキャリアは決して順風満帆ではなかった。京大病院での研修医時代、自ら志望した小児科病棟で、がんに苦しむ子供たちの姿を目の当たりにする。その過酷な現実に耐えられず、一度は小児科医の道を断念した。その後、腎臓内科医としても同様の厳しい現場を経験したが、これらの痛みこそが、現在の起業家としての強力な原動力となっている。

末田氏は「私が内科医として抱いている大きな夢は世界中の人たちが健康になること。ただ同時に、自分の身近な人たちが病気になった時に、自分が取り組んだことのおかげで助かったよと言ってもらいたい。医師としても起業家としても『あれをやっておけば助かっていたのに』という後悔をしないように生きていきたい」と語った。

アオイバイオはマーケティングや営業など多くの分野で優秀な人材を積極的に採用している。社員数は20人を超え、今後の事業拡大に向けた体制が整ってきた。収益基盤を強化し、多額の投資が必要な創薬研究にも弾みをつけたい意向だ。